Pergunte ao especialista: avanços e ensaios clínicos para mielofibrose

Quais ensaios clínicos recentes e em andamento estão acontecendo para mielofibrose?

É um momento muito ativo para a pesquisa de mielofibrose. Alguns anos atrás, os estudos JAKARTA e JAKARTA2 relataram redução do baço e melhora dos sintomas com o inibidor seletivo de JAK2, fedratinibe.

Mais recentemente, o estudo PERSIST demonstrou eficácia para o inibidor multiquinase pacritinibe. O ensaio de fase III para esta droga emocionante está recrutando ativamente. O estudo SIMPLIFY mostrou resultados encorajadores para o inibidor JAK1 / JAK2 momelotinibe.

Dezenas de estudos clínicos em andamento estão procurando novos medicamentos direcionados, sozinhos ou em combinação com medicamentos já aprovados para mielofibrose. Esperamos ter mais ferramentas em nossa caixa de ferramentas para tratar esta doença à medida que as pesquisas em andamento forem concluídas.

Houve alguma descoberta recente de pesquisa para gerenciar ou tratar a mielofibrose?

Com certeza. Os médicos sabem da importância da inibição de JAK2 para tratar mielofibrose desde a aprovação de Jakafi (ruxolitinibe) para o tratamento de mielofibrose em 2011.

O inibidor JAK2 Inrebic (fedratinibe) foi aprovado no ano passado para intermediário-2 ou mielofibrose de alto risco. Agora podemos usá-lo antes ou depois da progressão com Jakafi.

O pacritinibe é outra droga muito interessante. Como não suprime a medula óssea, podemos usá-lo em pacientes com contagens de plaquetas muito baixas. Este é um achado comum em pacientes com mielofibrose que pode limitar as opções de tratamento.

Onde e como alguém pode encontrar estudos clínicos de mielofibrose para participar?

A maneira mais fácil e melhor de participar de um julgamento é perguntar ao seu médico. Eles podem rastrear dezenas de testes para ver qual seria o mais adequado para o seu tipo e estágio da doença. Se o estudo não estiver disponível no consultório do seu médico, eles podem coordenar um encaminhamento para um centro que oferece o estudo.

Clinicaltrials.gov é um banco de dados mantido pelo National Institutes of Health que lista todos os estudos clínicos disponíveis. Está aberto para qualquer pessoa revisar e é facilmente pesquisável. No entanto, pode ser confuso para pessoas sem formação médica.

Os grupos de defesa de pacientes também são excelentes recursos para vários tópicos, incluindo ensaios clínicos. Confira a MPN Education Foundation ou MPN Advocacy & amp; Education International.

Qual o grau de sucesso dos tratamentos atuais para o tratamento da mielofibrose?

O manejo da mielofibrose percorreu um longo caminho nos últimos 10 anos. As análises genômicas ajudaram a ajustar nosso sistema de pontuação de risco. Ajuda os médicos a determinar quem se beneficiará mais com um transplante de medula óssea.

A lista de medicamentos eficazes para a mielofibrose está crescendo. Esses medicamentos ajudam os pacientes a viver mais tempo com menos sintomas e melhor qualidade de vida.

Ainda temos um longo caminho a percorrer. Esperamos que as pesquisas atuais e futuras nos tragam ainda mais terapias aprovadas e melhores combinações de tratamento para melhorar ainda mais os resultados para pessoas com mielofibrose.

Há algum risco em se inscrever em um ensaio clínico?

Todo tratamento médico tem riscos e benefícios. Os ensaios clínicos não são exceção.

Os ensaios clínicos são muito importantes. Eles são a única maneira que os médicos podem descobrir novos e melhores tratamentos de câncer. Os pacientes em testes recebem o melhor gerenciamento de cuidados.

Os riscos são diferentes para cada estudo individual. Eles podem incluir efeitos colaterais específicos do medicamento investigado, falta de benefício da terapia e atribuição de placebo.

Você deve assinar um consentimento informado para se inscrever em um ensaio clínico. Este é um processo demorado com a equipe de pesquisa. Sua equipe de saúde analisará detalhadamente e explicará todos os riscos e benefícios para você.

Quais são as melhores maneiras de prevenir a progressão da mielofibrose?

Ainda não está claro como podemos realmente impactar a progressão da doença . O acompanhamento de longo prazo dos dados agrupados dos estudos COMFORT sugere que o tratamento com Jakafi pode dobrar a sobrevida global em comparação com a melhor terapia disponível no momento.

Esse achado é um tanto controverso. Não está claro se o benefício de sobrevivência vem da progressão retardada ou outros benefícios, como nutrição aprimorada após a redução do baço.

Há cura para a mielofibrose?

A melhor chance por muito tempo O termo controle da doença é um transplante de medula óssea, também conhecido como transplante de células-tronco. Parece curar alguns pacientes. É difícil prever com certeza.

O transplante é uma opção de alto risco e alta recompensa. É apropriado apenas para certos pacientes que podem suportar os rigores do processo. Seu médico pode aconselhar se um transplante de medula óssea é uma opção apropriada para você e coordenar o encaminhamento a uma equipe experiente de transplante para uma consulta.