Novo medicamento para Alzheimer parece promissor, mas aqui está o que você precisa saber

Um pequeno ensaio clínico em estágio inicial identificou um medicamento que destrói o acúmulo de placas no cérebro associado ao mal de Alzheimer. Como os cientistas acreditam que essas placas podem ser responsáveis ​​pela perda de memória e declínio cognitivo, as descobertas foram anunciadas como uma virada de jogo em potencial para a pesquisa de Alzheimer - embora as aplicações práticas provavelmente ainda estejam a vários anos de distância, pelo menos.

O A causa exata da doença de Alzheimer é desconhecida, mas estudos mostraram que aglomerados pegajosos de proteína, chamados de placas de beta-amiloide, tendem a se formar no cérebro de pacientes até 15 anos antes de começarem a exibir sintomas cognitivos. O problema? Algumas pessoas sem problemas de memória têm placas cerebrais, então não é tão claro como, digamos, fumar causa câncer. No entanto, grande parte da pesquisa farmacêutica sobre tratamentos potenciais tem se concentrado em maneiras de prevenir ou eliminar essas placas.

A empresa Biogen, com sede em Massachusetts, pode ter encontrado uma maneira de fazer isso. Em um ensaio clínico, eles testaram várias doses do medicamento aducanumabe em 125 pacientes com doença de Alzheimer em estágio inicial, dando-lhes infusões IV mensais durante 54 semanas. (Aducanumabe é um anticorpo monoclonal, uma molécula produzida em um laboratório para imitar as proteínas do sistema imunológico humano.) Outros 40 pacientes receberam infusões de placebo.

No final do estudo, as varreduras cerebrais revelaram que os pacientes que foram dado o medicamento tinha menos placa do que quando começou, e aqueles que receberam as doses mais altas estavam quase sem placa. Os pacientes que receberam o placebo, por outro lado, quase não experimentaram alterações cerebrais.

Além do mais, essas reduções de placa podem ter evitado que os sintomas de Alzheimer piorassem. "Enquanto os pacientes do grupo placebo exibiram declínio cognitivo significativo, a capacidade cognitiva permaneceu distintamente mais estável em pacientes que receberam o anticorpo", disse o co-autor Roger M. Nitsch, MD, diretor do Instituto de Medicina Regenerativa da Universidade de Zurique, em um comunicado de imprensa. (Embora esses tipos de estudos não tenham sido projetados para determinar se os tratamentos funcionam - apenas que são seguros para as pessoas - os pesquisadores deram aos participantes questionários para testar suas habilidades cognitivas.)

Essa descoberta é importante , diz Eric M. Reiman, MD, diretor executivo do Banner Alzheimer's Institute em Phoenix. Em um comentário publicado junto com a pesquisa na revista Nature, o Dr. Reiman - que não estava envolvido no estudo - escreve que os resultados foram "extraordinariamente impressionantes" e que apoiam a hipótese de que a placa realmente contribui para o desenvolvimento de Sintomas de Alzheimer.

“Se essas descobertas cognitivas preliminares forem confirmadas em ensaios clínicos maiores e mais definitivos, que agora estão em andamento, isso forneceria uma injeção no braço na luta contra a doença de Alzheimer”, escreve ele.

No entanto, ele adverte, “embora as descobertas cognitivas adicionais dos autores sejam encorajadoras, elas não são definitivas”. Se outras pesquisas mostrarem que a redução da placa não afeta a progressão da doença de Alzheimer, explica ele, esta droga - e outras semelhantes - provavelmente se mostraria ineficaz em interromper sintomas como perda de memória. “Seria prudente reter o julgamento sobre o benefício cognitivo do aducanumabe até que os resultados do estudo maior sejam divulgados”, escreve ele.

As descobertas da Biogen são o resultado de um estudo clínico de fase 1b. No caminho para o desenvolvimento de novos medicamentos, esses são normalmente alguns dos primeiros estudos conduzidos com voluntários humanos e envolvem apenas um pequeno número de pessoas.

Mesmo quando os resultados da fase I são promissores, maiores fases II e III ensaios ainda são necessários antes que um medicamento possa ser considerado seguro e eficaz e, em última instância, aprovado para uso pelo consumidor. Os autores do estudo também observam que os efeitos colaterais da droga devem ser levados em consideração: em seu estudo, 20 pacientes desistiram devido a dores de cabeça e acúmulo de líquido no cérebro, o que pode ser perigoso. Além do mais, muitos medicamentos para a doença de Alzheimer que pareciam promissores nos estágios iniciais da pesquisa se mostraram decepcionantes após estudos adicionais.

O aducanumabe está sendo estudado em dois ensaios em andamento com cerca de 2.700 participantes no total. Portanto, embora esses resultados preliminares tenham sido apenas a primeira etapa de um processo muito mais longo, o Dr. Nitsch diz estar otimista de que isso levará a passos ainda maiores na direção certa.

Dr. Reisman concorda. Em seu comentário, ele defende mais pesquisas para confirmar que uma droga anti-placa pode de fato retardar o declínio cognitivo. Isso, ele escreve, “seria uma virada de jogo em como entendemos, tratamos e previnimos a doença de Alzheimer”.